Thuốc Luciniro Nirogacestat 50mg là thuốc gì?
Thuốc Luciniro Nirogacestat 50mg là một thuốc nhắm trúng đích đường uống, thuộc nhóm ức chế gamma-secretase (γ-secretase inhibitor), được phê duyệt trong điều trị u sợi màng cân (desmoid tumor) – một loại u mô mềm hiếm gặp, có đặc tính xâm lấn tại chỗ nhưng không di căn xa.
Thuốc được xem là bước tiến quan trọng trong điều trị desmoid tumor, đặc biệt ở những bệnh nhân có khối u tiến triển, không thể phẫu thuật hoặc tái phát sau điều trị. Với cơ chế tác động mới, thuốc Luciniro Nirogacestat 50mg mở ra hướng đi tiềm năng cho các bệnh lý tăng sinh tế bào phụ thuộc tín hiệu Notch.
Cơ chế tác dụng của thuốc Luciniro Nirogacestat
Gamma-secretase là một enzyme đa protein tham gia vào quá trình cắt proteolytic nhiều thụ thể xuyên màng, trong đó đáng chú ý nhất là Notch receptor.
Hoạt hóa bất thường của đường truyền tín hiệu Notch có vai trò quan trọng trong sự tăng sinh và tồn tại của tế bào u sợi trong desmoid tumor.
Thuốc Luciniro Nirogacestat 50mg ức chế gamma-secretase, ngăn chặn quá trình cắt và hoạt hóa Notch receptor, làm giảm biểu hiện gen đích của Notch (như HES1, HEY1), từ đó ức chế tăng sinh và kích thích quá trình chết tế bào có kiểm soát trong khối u.
Ngoài ra, thuốc còn ảnh hưởng đến một số protein liên quan đến kết dính và tăng trưởng tế bào, giúp giảm mật độ mô xơ và ngăn sự xâm lấn tại chỗ – yếu tố đặc trưng của desmoid tumor.
Dược động học của thuốc Luciniro Nirogacestat
Hấp thu: hấp thu tốt qua đường uống, đạt nồng độ đỉnh trong huyết tương khoảng 2–3 giờ sau khi uống.
Thức ăn: không ảnh hưởng đáng kể đến hấp thu, có thể dùng cùng hoặc không cùng thức ăn.
Phân bố: gắn kết protein huyết tương cao (>95%).
Chuyển hóa: chủ yếu qua gan, liên quan đến CYP3A4, cùng các cơ chế oxy hóa và liên hợp thứ cấp.
Thải trừ: chủ yếu qua phân; một phần nhỏ qua nước tiểu.
Thời gian bán thải: trung bình 2–3 giờ.
Dạng dùng: viên nén 50mg – dùng đường uống.
Chỉ định của thuốc Luciniro Nirogacestat
U sợi màng cân (desmoid tumor) tiến triển, không thể phẫu thuật hoặc tái phát sau điều trị.
Có thể sử dụng cho bệnh nhân đã điều trị bằng NSAID, thuốc nội tiết hoặc hóa trị không hiệu quả.
Đang được nghiên cứu mở rộng trong một số u mô mềm phụ thuộc Notch khác.
Liều dùng và cách dùng của thuốc Luciniro Nirogacestat
Liều khuyến cáo: 150 mg (tương đương 3 viên 50mg) uống hai lần mỗi ngày, cách nhau khoảng 12 giờ.
Cách dùng: uống nguyên viên với nước, có thể uống cùng hoặc không cùng thức ăn.
Không nghiền, nhai hoặc bẻ viên thuốc.
Nếu quên liều, có thể uống bổ sung trong vòng 3 giờ; nếu đã quá thời gian này, bỏ qua liều đã quên và dùng liều kế tiếp như bình thường.
Hiệu chỉnh liều
Suy gan nhẹ–vừa: chưa cần điều chỉnh liều; thận trọng ở suy gan nặng.
Suy thận: không cần điều chỉnh liều nếu độ thanh thải creatinin ≥30 mL/phút.
Tác dụng phụ độ 3–4: có thể tạm ngừng điều trị, giảm liều còn 100 mg hai lần/ngày sau khi hồi phục.
Tác dụng phụ của thuốc Luciniro Nirogacestat
Tác dụng thường gặp
Tiêu chảy: mức độ nhẹ–vừa, thường xuất hiện sớm trong 2–3 tuần đầu.
Buồn nôn, nôn: đáp ứng tốt với thuốc chống nôn thông thường.
Mệt mỏi, chán ăn.
Phát ban nhẹ, ngứa.
Tác dụng đáng lưu ý
Hạ phosphat máu: khá đặc trưng, xảy ra do thay đổi chuyển hóa phosphate. Cần theo dõi định kỳ và bổ sung khi cần.
Tác dụng phụ trên sinh sản: thuốc Luciniro Nirogacestat 50mg có thể gây suy buồng trứng sớm, rối loạn kinh nguyệt hoặc vô kinh tạm thời ở phụ nữ. Đây là cảnh báo quan trọng cần tư vấn trước điều trị.
Tăng men gan (AST, ALT): đa phần mức độ nhẹ, hiếm khi dẫn đến ngừng thuốc.
Phát ban dạng mụn hoặc viêm da nhẹ.
Quản trị thực hành
Theo dõi men gan và phosphate huyết 2–4 tuần/lần trong 3 tháng đầu, sau đó định kỳ.
Dùng thuốc chống tiêu chảy sớm khi cần.
Tư vấn tránh thai trong suốt quá trình điều trị và ít nhất 1 tháng sau khi ngừng thuốc.
Không khuyến cáo dùng thuốc Luciniro Nirogacestat 50mg ở phụ nữ đang mang thai hoặc cho con bú.
Tương tác thuốc
CYP3A4: tránh dùng cùng thuốc ức chế mạnh (như ketoconazole, itraconazole, clarithromycin) hoặc cảm ứng mạnh (rifampin, carbamazepine, phenytoin).
Thuốc kháng acid mạnh (PPI): không ảnh hưởng đáng kể.
Không nên phối hợp với thuốc có nguy cơ kéo dài QT nếu bệnh nhân đã có nền tim mạch.
Vai trò và “playbook” cho dược sĩ
Trước khi khởi trị
Rà soát thuốc bệnh nhân đang dùng, loại trừ tương tác CYP3A4 mạnh.
Làm xét nghiệm chức năng gan, phosphate máu, điện giải.
Đánh giá khả năng sinh sản, tư vấn tránh thai và rủi ro vô kinh tạm thời.
Hướng dẫn bệnh nhân cách dùng thuốc, thời điểm uống, cách xử lý khi quên liều.
Trong quá trình điều trị
Theo dõi men gan, phosphate, triệu chứng tiêu hóa định kỳ.
Hỏi bệnh nhân về thay đổi kinh nguyệt, mệt mỏi, tiêu chảy hoặc phát ban.
Khuyến khích uống nhiều nước, chế độ ăn dễ tiêu, giảm thực phẩm kích thích tiêu hóa.
Khi gặp độc tính
Tiêu chảy nhẹ–vừa: điều trị triệu chứng bằng loperamide; nếu nặng, tạm ngừng thuốc.
Hạ phosphat máu: bổ sung đường uống hoặc tiêm tĩnh mạch nếu cần.
Tăng men gan: tạm ngừng khi ≥5 ULN, khởi lại sau khi cải thiện.
Rối loạn kinh nguyệt: theo dõi, đa số phục hồi sau khi ngừng thuốc.
Vị trí của thuốc Luciniro Nirogacestat 50mg trong điều trị
Trước đây, desmoid tumor chủ yếu được điều trị bằng phẫu thuật, xạ trị, NSAID, liệu pháp hormone hoặc hóa trị độc tế bào. Tuy nhiên, tỷ lệ tái phát cao khiến việc kiểm soát bệnh trở nên khó khăn.
Sự xuất hiện của thuốc Luciniro Nirogacestat 50mg – thuốc uống đầu tiên được phê duyệt dành riêng cho desmoid tumor – đánh dấu bước ngoặt trong điều trị, giúp bệnh nhân đạt tỷ lệ kiểm soát bệnh cao, giảm đau, cải thiện chức năng vận động và chất lượng sống.
Thuốc phù hợp cho:
Bệnh nhân có u tiến triển, không mổ được hoặc tái phát sau điều trị.
Người cần lựa chọn điều trị đường uống, ít độc tính hơn hóa trị.
Các trường hợp có nhu cầu duy trì dài hạn để kiểm soát tăng trưởng u.
Thuốc Luciniro Nirogacestat giá bao nhiêu?
Tư vấn: 0778718459
Thuốc Luciniro Nirogacestat mua ở đâu?
Hà Nội: 80 Vũ Trọng Phụng, Thanh Xuân
HCM: 152 Lạc Long Quân, Phường 3, quận 11
Bài viết có tham khảo thông tin từ website: Nirogacestat: Uses, Interactions, Mechanism of Action | DrugBank Online
