Thuốc Kaftrio là thuốc gì?

Thuốc Kaftrio chứa hoạt chất Elexacaftor kết hợp tezacaftor và ivacaftor là một loại thuốc được sử dụng để điều trị cho bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên bị xơ nang, một bệnh di truyền có ảnh hưởng nghiêm trọng đến phổi, hệ tiêu hóa và các cơ quan khác.

Xơ nang có thể do các đột biến (thay đổi) khác nhau trong gen đối với một loại protein được gọi là 'chất điều chỉnh độ dẫn xuyên màng xơ nang' (CFTR). Mọi người có hai bản sao của gen này, một bản sao được thừa hưởng từ mỗi cha mẹ và bệnh chỉ xảy ra khi có đột biến ở cả hai bản sao.

Elexacaftor tezacaftor ivacaftor được sử dụng kết hợp với ivacaftor ở những bệnh nhân có xơ nang do ít nhất một đột biến F508del trong gen CFTR.

Thuốc chỉ có thể được lấy khi có đơn thuốc. Kaftrio chỉ nên được kê đơn bởi một chuyên gia chăm sóc sức khỏe có kinh nghiệm trong điều trị xơ nang.

Kaftrio có sẵn dưới dạng viên nén và hạt trong một gói, cả hai đều có hai điểm mạnh khác nhau. Liều lượng và công thức phụ thuộc vào độ tuổi và trọng lượng cơ thể của bệnh nhân. Kaftrio nên được uống vào buổi sáng với thức ăn có chứa chất béo. Nó được sử dụng cùng với một loại thuốc khác chỉ chứa ivacaftor, nên được dùng vào buổi tối, khoảng 12 giờ sau khi Kaftrio.

Liều Kaftrio và ivacaftor có thể cần được giảm nếu bệnh nhân cũng đang dùng một loại thuốc được gọi là 'chất ức chế CYP3A trung bình hoặc mạnh', chẳng hạn như một số loại kháng sinh hoặc thuốc điều trị nhiễm nấm, vì chúng có thể ảnh hưởng đến cách Kaftrio và ivacaftor hoạt động trong cơ thể Bác sĩ có thể cần điều chỉnh liều ở những bệnh nhân bị suy giảm chức năng gan.

Cơ chế hoạt động của thuốc Kaftrio

Xơ nang là do đột biến gen CFTR gây ra. Gen này dẫn đến việc sản xuất protein CFTR, hoạt động trên bề mặt tế bào để điều chỉnh việc sản xuất chất nhầy trong phổi và dịch tiêu hóa trong ruột. Các đột biến làm giảm số lượng protein CFTR trên bề mặt tế bào hoặc ảnh hưởng đến cách thức hoạt động của protein, dẫn đến chất nhầy và dịch tiêu hóa quá đặc, dẫn đến tắc nghẽn, viêm, tăng nguy cơ nhiễm trùng phổi, tiêu hóa và tăng trưởng kém.

Hai trong số các hoạt chất trong Kaftrio, elexacaftor và tezacaftor, làm tăng số lượng protein CFTR trên bề mặt tế bào, trong khi chất còn lại, ivacaftor, cải thiện hoạt động của protein CFTR bị khiếm khuyết. Những hành động này kết hợp với nhau để làm cho chất nhầy phổi và dịch tiêu hóa ít đặc hơn, từ đó giúp giảm các triệu chứng của bệnh.

Kaftrio dùng cùng với ivacaftor có hiệu quả trong việc cải thiện chức năng phổi trong ba nghiên cứu chính ở bệnh nhân xơ nang từ 12 tuổi trở lên. Thước đo hiệu quả chính là ppFEV1, là lượng không khí tối đa mà một người có thể thở ra trong một giây so với các giá trị từ một người bình thường có các đặc điểm tương tự (chẳng hạn như tuổi, chiều cao và giới tính). Trong các nghiên cứu này, bệnh nhân bắt đầu (ban đầu) với giá trị ppFEV1 trung bình chỉ bằng 60 đến 68% giá trị được thấy ở một người khỏe mạnh trung bình.

Những nghiên cứu lâm sàng về hiệu quả của thuốc Kaftrio

Nghiên cứu đầu tiên liên quan đến 403 bệnh nhân có đột biến F508del và một loại đột biến khác được gọi là đột biến 'chức năng tối thiểu'. Sau 24 tuần điều trị, những bệnh nhân dùng Kaftrio và ivacaftor có ppFEV1 tăng trung bình là 13,9 điểm phần trăm so với giảm 0,4 điểm phần trăm ở những bệnh nhân dùng giả dược (một phương pháp điều trị giả).

Trong nghiên cứu thứ hai liên quan đến 107 bệnh nhân có đột biến F508del từ cả cha và mẹ, những bệnh nhân dùng Kaftrio với ivacaftor có mức tăng ppFEV1 trung bình là 10,4 điểm phần trăm so với mức tăng 0,4 điểm phần trăm ở những bệnh nhân dùng kết hợp ivacaftor và tezacaftor đơn thuần.

Nghiên cứu thứ ba liên quan đến 258 bệnh nhân có đột biến F508del cộng với đột biến hoạt động CFTR còn sót lại (hai loại đột biến khác), những người đã được dùng ivacaftor (bệnh nhân có đột biến gateting) hoặc ivacaftor và tezacaftor (bệnh nhân có đột biến hoạt động còn lại). Bệnh nhân dùng Kaftrio với ivacaftor có mức tăng trung bình ppFEV1 là 3,7 điểm phần trăm so với mức tăng 0,2 điểm phần trăm ở những bệnh nhân dùng ivacaftor đơn thuần hoặc kết hợp ivacaftor và tezacaftor.

Điều trị bằng Kaftrio trong 24 tuần cũng đã được chứng minh là tăng trung bình ppFEV1 là 10,2 điểm phần trăm trong nghiên cứu thứ tư liên quan đến 66 bệnh nhân từ 6 đến dưới 12 tuổi; những bệnh nhân này có đột biến F508del từ cả cha và mẹ hoặc đột biến F508del và đột biến 'chức năng tối thiểu'. Công ty cũng cung cấp bằng chứng để hỗ trợ việc sử dụng liều thấp hơn trong nhóm này, cho thấy thuốc được phân phối trong cơ thể ở mức độ tương tự như ở trẻ lớn hơn và người lớn.

Một nghiên cứu khác liên quan đến 75 trẻ em từ 2 đến 5 tuổi có đột biến F508del từ cả cha lẫn mẹ hoặc đột biến F508del và đột biến 'chức năng tối thiểu'. Trong nghiên cứu này, bệnh nhân đã nhận được hạt Kaftrio trong 24 tuần và thuốc không được so sánh với các phương pháp điều trị khác. Kết quả cho thấy điều trị bằng hạt Kaftrio làm giảm nồng độ clorua trong mồ hôi của bệnh nhân. Bệnh nhân xơ nang có nồng độ clorua cao trong mồ hôi do protein CFTR không hoạt động bình thường và giảm clorua mồ hôi có thể cho thấy thuốc đang có tác dụng. Sự giảm nồng độ clorua mồ hôi tương tự như ở những bệnh nhân lớn tuổi trong các nghiên cứu trước đây.

Hiệu quả của Kaftrio ở trẻ em từ 2 đến 5 tuổi cũng được hỗ trợ bởi bằng chứng cho thấy thuốc hoạt động giống như trong cơ thể của trẻ nhỏ hơn như ở trẻ lớn hơn và người lớn.

Tác dụng phụ của thuốc Kaftrio

Các tác dụng phụ phổ biến nhất với Kaftrio (có thể ảnh hưởng đến hơn 1 trong 10 người) bao gồm nhức đầu, tiêu chảy và nhiễm trùng đường hô hấp trên (nhiễm trùng mũi và họng). Phát ban có thể xảy ra và đôi khi nghiêm trọng.

Kaftrio là một phương pháp điều trị hiệu quả cho những bệnh nhân bị xơ nang có ít nhất một đột biến F508del trong gen CFTR. Những bệnh nhân này có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao. Về mặt an toàn, Kaftrio được dung nạp tốt. Do đó, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu quyết định rằng lợi ích của Kaftrio lớn hơn rủi ro của nó và nó có thể được phép sử dụng ở EU.

Công ty tiếp thị Kaftrio sẽ thực hiện một nghiên cứu về sự an toàn lâu dài của Kaftrio bao gồm cả phụ nữ mang thai. Nó cũng sẽ thực hiện một nghiên cứu dựa trên sổ đăng ký bệnh nhân để cung cấp dữ liệu về hiệu quả lâu dài của Kaftrio ở trẻ em từ 2 đến 5 tuổi có đột biến F508del từ một cha mẹ.

Các khuyến nghị và biện pháp phòng ngừa cần tuân theo bởi các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân để sử dụng Kaftrio an toàn và hiệu quả cũng đã được đưa vào bản tóm tắt các đặc tính của sản phẩm và tờ rơi bao bì.

Đối với tất cả các loại thuốc, dữ liệu về việc sử dụng Kaftrio được theo dõi liên tục. Các tác dụng phụ được báo cáo với Kaftrio được đánh giá cẩn thận và thực hiện bất kỳ hành động cần thiết nào để bảo vệ bệnh nhân.

Thuốc Kaftrio giá bao nhiêu?

Giá Thuốc Kaftrio: Tư vấn 0906297798

Thuốc Kaftrio mua ở đâu?

- Hà Nội: 69 Bùi Huy Bích, Hoàng Mai, Hà Nội

- HCM: 152 Lạc Long Quân, phường 3, quận 11

Tư vấn 0906297798

Đặt hàng 0869966606

Tác giả bài viết: Dược sĩ Đỗ Thế Nghĩa, tốt nghiệp Đại học Dược Hà Nội

Bài viết của chúng tôi có tham khảo thông tin tại: Kaftrio | European Medicines Agency (EMA)